近日，南京江宁高新区企业正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，批准该公司开发的注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（商品名：安启新®）上市，用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。
据了解，这是首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，为抑制物阳性血友病患者这类特殊人群的出血治疗带来更多选择。
临床上，血友病通常分为甲型血友病（血友病A）和乙型血友病（血友病B），分别由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因突变引发对应的凝血因子缺乏所致。血友病尚无根治办法，目前的治疗方法主要为通过外源性补充凝血因子替代疗法。但约4%的患者会产生凝血因子抑制物（抗体阳性），导致替代治疗效果不佳，严重影响患者生存质量。重组人凝血因子Ⅶa因其高效止血作用，已成为抑制物阳性患者的重要治疗选择，并在全球范围内得到广泛应用。
重组人凝血因子Ⅶa结构复杂，降解和氧化位点较多，杂质种类较多，生产制备工艺难度大。正大天晴药学团队创新性地开发了具有自主知识产权的细胞培养、分离纯化和制剂处方工艺，获得了两项原创专利，并成功进行多批次商业化生产放大，产品生产工艺稳健。
安启新®获批后，正大天晴南京顺欣制药有限公司第一时间投入生产，开启全链条高效协同模式，研发、生产、质量、市场等相关部门高效协同，近日完成首批发货，正式开启全国商业化供货，填补了我国国产重组人凝血因子Ⅶa的空白。
除重组人凝血因子Ⅶa外，正大天晴此前已成功开发并上市了注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉®）。未来，通过安恒吉®与安启新®的组合治疗方案，公司将构建更完善的血友病治疗产品矩阵，覆盖从常规替代治疗到抑制物管理的全病程需求，显著提升患者生活质量，惠及更多血友病患者群体及其家庭。
内容来源 | 江宁发布、正大天晴药业集团